FDA phê duyệt loại thuốc đầu tiên điều trị MASH

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Resmetirom (Rezdiffra, Madrigal Pharmaceuticals), loại thuốc đầu tiên điều trị cho bệnh nhân viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH) và xơ gan từ trung bình đến nặng (phù hợp với bệnh giai đoạn F2 và F3), cùng với chế độ ăn uống và tập luyện.

Resmetirom là thuốc chủ vận chọn lọc beta thụ thể hormone tuyến giáp, uống một lần mỗi ngày. FDA đã cấp chỉ định trị liệu đột phá và đánh giá ưu tiên cho loại thuốc này.

Việc phê duyệt dựa trên thử nghiệm MAESTRO-NASH giai đoạn 3, trong đó resmetirom vượt trội hơn giả dược trong việc đạt được giải quyết bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) và cải thiện tình trạng xơ hóa gan ở cả liều 80 mg và 100 mg.

Thử nghiệm đã sử dụng danh pháp trước đó của NASH và bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu (NAFLD). Kể từ đó, một nhóm đồng thuận quốc tế đã thay đổi các thuật ngữ này thành MASH và bệnh gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chức năng chuyển hóa (MASLD). (Lưu ý rằng thuật ngữ NASH và NAFLD sẽ được sử dụng để thảo luận về kết quả thử nghiệm trong bài viết này để phù hợp với ngôn ngữ gốc của thử nghiệm.)

Kết quả được công bố trực tuyến ngày 7 tháng 2 trên Tạp chí Y học New England.

Stephen Harrison, MD, bác sĩ tiêu hóa, bác sĩ chuyên khoa gan, cho biết: “Việc phê duyệt loại thuốc đầu tiên điều trị NASH là một yếu tố thay đổi cuộc chơi thực sự đối với các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe, cộng đồng nghiên cứu và quan trọng nhất là những bệnh nhân đang sống chung với tình trạng gan nghiêm trọng này”. và chủ tịch của Nghiên cứu lâm sàng Pinnacle và Nghiên cứu lâm sàng cấp cao, San Antonio, Texas, cho biết trong một thông cáo báo chí.

“Dựa trên dữ liệu an toàn và hiệu quả mạnh mẽ được tạo ra trong hai nghiên cứu MAESTRO Giai đoạn 3 lớn, tôi tin rằng Rezdiffra sẽ trở thành liệu pháp nền tảng cho những bệnh nhân mắc NASH bị xơ gan từ trung bình đến nặng. Điều quan trọng là chúng tôi tiếp tục nghiên cứu Rezdiffra để xác định xem liệu các kết quả có khả quan hay không.” được quan sát trong các nghiên cứu MAESTRO sẽ giúp giảm nguy cơ tiến triển thành xơ gan, suy gan, cần ghép gan và tử vong sớm”, Harrison nói thêm.

MASH là một bệnh gan tiến triển và là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong liên quan đến gan. Căn bệnh này ảnh hưởng đến khoảng 1,5 triệu người trưởng thành ở Hoa Kỳ, trong đó có khoảng 525.000 người mắc MASH với tình trạng xơ hóa đáng kể. Cho đến nay, không có loại thuốc nào được FDA chấp thuận.

Trong nghiên cứu MAESTRO-NASH đang diễn ra, 996 người trưởng thành mắc NASH được xác nhận bằng sinh thiết và bị xơ hóa giai đoạn 2-3 đáng kể được chỉ định ngẫu nhiên để nhận resmetirom đường uống mỗi ngày một lần (80 mg hoặc 100 mg) hoặc giả dược.

Bệnh nhân được theo dõi trong 52 tuần, tại thời điểm đó, họ được đánh giá về tiêu chí chính kép của việc giải quyết NASH (bao gồm giảm điểm hoạt động NAFLD ≥ 2 điểm) mà không làm tình trạng xơ hóa xấu đi và cải thiện (giảm) tình trạng xơ hóa bằng cách ít nhất một giai đoạn mà điểm hoạt động NAFLD không xấu đi.

Theo báo cáo của Medscape Medical News, những bệnh nhân dùng resmetirom đã có sự cải thiện đáng kể ở cả liều lượng và cả hai tiêu chí chính.

Ở tuần thứ 52, sự giải quyết NASH mà không làm tình trạng xơ hóa nặng hơn đã đạt được ở 25,9% và 29,9% bệnh nhân ở nhóm dùng 80 mg và 100 mg, tương ứng, so với 9,7% ở nhóm dùng giả dược.

Tình trạng xơ hóa được cải thiện ít nhất một giai đoạn mà không làm xấu đi điểm hoạt động NAFLD ở 24,2% và 25,9% bệnh nhân ở nhóm dùng 80 mg và 100 mg, tương ứng, so với 14,2% ở nhóm dùng giả dược.

Thử nghiệm cũng đáp ứng nhiều tiêu chí phụ, bao gồm giảm đáng kể về mặt thống kê men gan (alanine transaminase, aspartate aminotransferase và gamma-glutamyl transferase) và cholesterol lipoprotein mật độ thấp khi dùng resmetirom so với giả dược.

Sự cải thiện về dấu ấn sinh học xơ hóa và các xét nghiệm hình ảnh liên quan cũng được quan sát thấy ở nhóm điều trị bằng resmetirom so với giả dược.

Các tác dụng phụ thường gặp nhất bao gồm tiêu chảy và buồn nôn, thường bắt đầu sớm trong điều trị và ở mức độ nhẹ đến trung bình. Viêm ngứa, đau bụng, nôn mửa, táo bón và chóng mặt cũng được báo cáo.

Resmetirom dự kiến sẽ được cung cấp cho bệnh nhân tại Hoa Kỳ vào tháng 4 và sẽ được phân phối thông qua mạng lưới nhà thuốc chuyên khoa có giới hạn.

Nguồn : https://www.medscape.com/viewarticle/fda-approves-first-drug-mash-2024a10004vn

Please Login to Comment.